Capricor的新型细胞疗法显着改善了Duchenne肌患病症患者的骨骼和心肌功能

2022-01-24 02:51:19 来源:

Neurology杂志已对发布了 CAP-1002的I/II期临床试制HOPE-Duchenne的结果，新型蛋白疗法候选药物CAP-1002显示出心乳头新功能加强和肝脏瘢痕成型降低，这对Duchenne型乳头肥胖病征的骨头乳头新功能具有统计学意义。CAP-1002由同种样肝脏来源蛋白或祖蛋白CDC第一组成。HOPE-Duchenne临床试制招揽了25名病征，并在American的三个之中心进行。所有参与者都有明显的肝脏瘢痕，大约三分之二的病征在开始试制时依赖轮椅。在两星期12个月的试制现实生活之中，所有病征均不能接受了Duchenne型乳头肥胖症候群的准则治疗，包括口服，13名病征在随机分第一组时也不能接受了一次副作用的冠状动脉内CAP-1002（7500万个蛋白）治疗。四肢表现（PUL）试验显示，在九名CAP-1002病征之中，有八名病征的之中远端PUL的持续加强，归功于这些病征使用肩膀的战斗能力有所提高。对照第一组病征之中远端PUL试验无加强。肝脏瘢痕的成型最终会损害肝脏的泵血战斗能力，并且是Duchenne乳头肥胖症候群的主要死亡原因。磁共振成像（MRI）发现不能接受CAP-1002的参与者与常规治疗第一组相对于，肝脏瘢痕降低明显，肝脏下壁收缩期增厚。在试制现实生活之中，常规护理病征的肝脏瘢痕或新功能无之外巨大变化，而治疗后病征在6个月和12个月随访时肝脏瘢痕较少，这表明CAP-的正确性。Capricor首席运营官表示："Capricor的临床前研究和HOPE-Duchenne试制归功于CAP-1002可以帮助Duchenne乳头肥胖晚期病征加强骨头和心乳头新功能。最重要的是，我们归功于患有晚期Duchenne型乳头肥胖症候群的病征有机会加强其疾病。"重构出处：#axzz5dgrNkTgZ本文系梅斯中医（MedSci）原创编译器整理，转载需授权！