1年初7日，维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向中会华人民共和国国家止痛品监督管理局（NMPA）递交的麻醉用TransCon CNP（TransCon C-型利钠肽）可用软组织与此相反（ACH）病患的II期制止痛乳腺癌申请已经获得同意，即将在中会华人民共和国积极参与ACcomplisH China乳腺癌，充分利用了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma积极参与的TransCon C-型利钠肽 II期在世界上乳腺癌）在世界上同步。
TransCon CNP通过持续以外活性CNP以抑制过度介导的成胚胎发育繁殖因子蛋白3（FGFR3）回波途径，每周一次给止痛缓慢获释，旨在鼓励ACH孩童病患复建骨骼繁殖平衡，同时增加和预防ACH的癌症。TransCon CNP已同时获得美国食品和止痛品监督管理局和欧洲委员会获得者的孤儿止痛资格认定。
软组织与此相反病患遭遇多重困境亟待解决
软组织与此相反是最常见的非匀称性身材矮小，其是由成胚胎发育繁殖因子蛋白3（FGFR3）基因中会的一个常染色体显性介导凋亡引起的，该凋亡所致FGFR3和CNP回波途径的关键作用不均，属于一种常染色体显性内分泌疾病，约80%的病患，父母身高正常，发病是因为新生儿发生免疫力基因凋亡1。据目前目前为止数据库披露，ACH在活产婴儿中会的发病率为1：25，0002，因素在世界上差不多25万人3。病患通常表现为躯干短小、头大以及特征性样貌伴背部明显和面东部后缩，老年肌冲击力低下是典型表现，到成年时，身高也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可所致多种轻微的癌症，以外颧骨大孔缩小、睡眠痉挛中止和慢性耳部感染等，使得病患死亡风险增高，生活密度低下。 对于大大多的ACH病患，可以通过特异性的治疗及影像学表现来进行治疗。对于大多治疗不明确或表现不典型的病患，可以通过FGFR3杂合体基因变异的检测得以确诊1。病患上都，目前在世界上零售商上仍未有十分必需的类固醇被同意可用病患ACH2。由于缺失经济体制病患手段，为预防和控制多种合并症，所致病患可能需承受较贵的医疗费用，为个人、大家庭及价值观保障系统设计带来沉重财政负担。
由于病患生活很难自理，职业教育、人力资源困难，收入低等心理因素，使得他们很难融入价值观，进一步增大了生活财政负担，进而所致以大家庭为单位的劳动力缺失，价值观保障费用增大。因此，目前迫切需加快针对疾病的制止痛开发以下降病患、大家庭及价值观的财政负担。
TransCon CNP II期化学疗法在世界上同步，加快开发意味着
根据治疗前和治疗数据库断定，CNP途径可促进繁殖。增大的CNP可平衡FGFR3凋亡的因素，从而促进骨骼繁殖。然而，人体中会天然CNP的半衰短，仅剩2-3分钟5，需年终静脉透析运用于，所致其很难治疗应用。 目前，TransCon CNP是在世界上唯一处于治疗或商业化阶段的采用 “于是在直达 （Transient Conjugation）”专利关键技术设计的长效CNP，其半衰可以达到120小时6。
哺乳类试验中结果断定，TransCon CNP可以增加软组织与此相反大体上概念果蝇的骨骼繁殖，防范颧骨大孔软组织为基础过早开口7。由Ascendis Pharma 进行的I期在世界上化学疗法数据库说明了在治疗前试验中中会的止痛代动力学以及肠胃必需性，且抗性很差，未报告轻微不良事件或抗CNP免疫出现8。 “我们本次在中会华人民共和国获批的ACcomplisH China研究，是在世界上治疗开发新中会的最主要构成，在充分论证及长时间联系其合理性及必需性后获得制止痛乳腺癌同意。这将是一项在软组织与此相反病患中会评量每周一次TransCon CNP皮下给止痛的必需性和、多中会心、随机、比对、II期乳腺癌。”维升本公司首席现代医学司杨军博士介绍道：“主要研究目的是评量病患的必需性和对12个年初年化繁殖速率的关键作用。我们将在必要病患必需及试验中密度的前提下加快在世界上开发的进度。”
维升本公司着力于“病患为先”，以中会华人民共和国治疗数据库推动在世界上开发意味着
近年来，必先高度重视罕见病的管理，采取了一系列的措施，推动罕见病预防全心的发展。2020年发布命令的《大体上医疗卫生与健康促进法》中会第五章第六十条明确规定，国家建立健全以治疗效益为导向的止痛品审评同意后体制，要大力支持治疗亟需止痛品和预防罕见病、相当程度疾病等止痛品的研制、生产，意味着疾病预防效益。 “得益于政府的大力支持和众多合作伙伴的不懈努力，本次TransCon CNP在中会华人民共和国充分利用了与在世界上同步积极参与II期乳腺癌，这将鼓励来得多中会华人民共和国ACH病患在第一时间获得针对发病必要的潜在必需病患。
此外，中会华人民共和国的治疗数据库将作为加快该创制类固醇在世界上开发意味着的最主要大力支持，从而助力在世界上的ACH病患。”维升本公司首席执行司帕卢邦指出：“维升贯彻着‘病患为先’的目标，未来我们将继续积极携手合作伙伴，一同提高理应对必先ACH病患的追捧，加快增加中会华人民共和国ACH的诊疗现状，助力‘健康中会华人民共和国2030’的早日充分利用！” 关于维升本公司维升本公司（VISEN Pharmaceuticals）着力沦为甲状腺系统设计性病患教育领域的专家，将在世界上遥遥领先的病患方法及止痛品过渡到中会华人民共和国，期望让来得多的中会华人民共和国病患来得早地来得有于在世界上先进设备合理的病患方案。 维升本公司于2018年成立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧企业（Vivo Capital）领导的联合注资人一同创立，Sofinnova Ventures参加八强赛注资。维升获得AscendisPPTV许可权，将其旗下的甲状腺病患方案在四区开发并首创，许可权覆盖中会华人民共和国大陆及东南亚邻近地四区等邻近地四区。 关于TransConTM关键技术TransCon是指“于是在直达”（Transient Conjugation）。TransCon关键技术平台通过创造性的开发关键技术新的病患方案，以潜在性地简化以外必需性、必需性和给止痛kHz在内的治果。TransCon分子可以外3个大多：未经去除的原形类固醇，确保原形类固醇的固态多种类型分子可和将两者于是在直达起来的直达结构。当3大多为基础后，多种类型分子可可以使得原形类固醇失活并且不被人体清理。当麻醉至人体内，在内分泌必须的pH和含氧量下，有活性的、未经去除的原形类固醇将以受控的方式获释出来。由于原形类固醇是未经去除的，因此可以维持其既有的止痛理必要。TransCon关键技术可以广为的应可用各种病患教育领域的蛋白质、或核酸，可以全身或局部应用。
系统设计性古书：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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